クリスパーのならず者:『ネイチャー』誌が選んだ10人

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    CRISPR Rogue:Nature’s 10

     

    『ネイチャー』誌が選ぶ2018年の科学を賑わせた10人に、「はやぶさ2」プロジェクトの吉川真先生が「小惑星ハンター」として選ばれました。とてもうれしいことです。

     

    また、ゲノム編集を行った双子の赤ん坊を誕生させたと発表した中国、南方科技大学の賀建奎准教授も「クリスパーのならず者」として選ばれました。

     

    DNAの塩基配列を書き換えることをゲノム編集といいます。ゲノム編集にはいくつかの方法がありますが、クリスパー・キャス9とよばれる方法は、ゲノム編集を正確かつ容易に行うことができます。そのため、クリスパー・キャス9が登場した時から、将来はこの技術を使って受精卵のゲノム編集を行い、赤ん坊が病気のリスクをもって生まれてくるのを防ぐことができるのではないかと、多くの研究者が考えるようになりました。しかしそのためにはまだ多くの研究が必要とされており、現時点でこのような「治療」を行うのはきわめて危険と考えられていました。

     

    ところが11月26日、『MITテクノロジー・レビュー』誌が「中国の研究者がゲノム編集を行った受精卵から双子の女児を誕生させた」という特報をネット上に掲載したのです。ニュースはまたたく間に世界をかけめぐりました。賀准教授も同じ日に、ゲノム編集を行った双子の女児が誕生したことを自らが語る動画をYouTubeにアップしていました。論文は発表されておらず、これが事実かどうかは確認されていません。しかし賀准教授は11月28日に香港で行われたゲノム編集に関する国際会議でも同様の発言をしました。さらに2例目が妊娠初期にあるとも語っていました。

     

    これが事実であれば、ゲノム編集した受精卵を母親に戻し、出産させることを禁じた中国の法律に対する重大な違反であり、世界中の研究者の合意を完全に無視した行為ということになります。倫理的に大きな問題がある上、きわめて危険といわざるを得ません。当然のことながら、ゲノム編集にたずさわる世界中の研究者から強い批判の声があがりました。中国当局も調査をはじめましたが、「クリスパー・ベイビー」の誕生が事実なのかどうかも含め、正式な報告はまだありません。賀准教授は消息を絶ったままです。

     

    賀准教授のYouTubeの動画や香港の会議での発言からすると、賀准教授はゲノム編集技術を適用したヒト受精卵を誕生させることが倫理的にも安全性の面でも問題があることを承知の上で実験を行った、いわば「確信犯」といえます。その目的は名声と、それに付随して生まれるビジネスチャンスでしょう。賀准教授は自分の実験を、世界初の体外受精がノーベル賞を受賞した事例になぞらえています。賀准教授は今回の実験を行う以前にすでに多くの資金を獲得しています。実験が成功し、世界的に有名になれば、さらに大きなビジネスが可能になると考えたのではないでしょうか。

     

    ゲノム編集の研究は、アメリカと中国の間ではげしい競争が行われています。中国の若い研究者がアメリカに留学してゲノム編集の技術を学び、中国に戻って恵まれた環境で先端的な研究を進めるという構図ができあがっています。賀准教授もそのような1人でした。ヒト受精卵を対象にした研究も中国では活発に行われています。この分野の研究はアメリカでは進めにくい事情もあり、中国と共同研究しているアメリカの研究者もいます。さらに、アメリカのファンドも中国に流れ込んでいます。不妊治療を含む生殖医療の世界は将来大きな市場が見込まれています。中でも受精卵のゲノム編集にはビジネスの面でも大きな期待があります。生まれてくる赤ん坊の病気のリスクを防げるとしたら、両親が多額の費用を払うことは間違いありません。

     

    このようなヒト受精卵のゲノム編集をめぐる中国の事情を背景に、ゲノム編集の世界でそれほど知られた存在ではなかった賀准教授がフライングをしてしまったというのが、今回の事件です。中国のゲノム編集の研究コミュニティが猛反発した事情もそこにあります。しかし、いずれ第2、第3の賀准教授がでてくるのではないかと懸念するのは、私だけではないでしょう。

     


    iPS細胞からつくった血小板が臨床研究へ

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      京都大学iPS細胞研究所は、再生不良性貧血の患者にiPS細胞からつくった血小板を輸血する臨床研究計画を発表しました。

       

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      厚生労働大臣に、この研究にかかわる再生医療等提供計画を提出されており、近い将来、臨床研究がはじまるとみられます。

       

      血小板は血液細胞の1つで、止血作用をもっています。外傷で大量に出血している場合や外科手術前、さらにはがんの化学療法時や再生不良性貧血の治療などで、患者に血小板が輸血されています。

       

      血小板を含め、医療の現場で使用される輸血製剤は、すべて献血に頼っています。しかし近年、献血者数は次第に減少しています。一方、高齢化が進む中で、今後必要になる血液は増加すると予測されています。厚生労働省の統計によると、2027年には、献血者不足のために、わが国で必要な輸血製剤の20%近くが供給できなくなると推定されています。これがいわゆる「2027年問題」です。特に血小板はそれ以前に不足する状況が来ると懸念されています。

       

      このため、iPS細胞研究所の江藤浩之先生のグループはiPS細胞で血小板を大量につくる方法の研究を進めてきました。今回の臨床試験では、この方法で作製した血小板を再生不良性貧血の患者1名に輸血し、輸血後1年間にわたって安全性の検証を行います。

       

      再生不良性貧血の患者の場合、血小板が不足してくると血小板輸血が行われます。しかし、免疫の型が合わないと血小板輸血不応になる場合があり、その場合、以後の輸血が難しくなります。患者自身の細胞からiPS細胞を作成し、そのiPS細胞から血小板をつくって輸血すれば、血小板輸血不応になることはありません。今回は、患者の末梢血単核球からiPS細胞を作製するとのことです。


      iPS細胞によるパーキンソン病治療が臨床試験へ

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        Parkinson’s Disease TreatmentGo for Clinical Trial with iPS Cells

         

        iPS細胞を用いたパーキンソン病治療の臨床試験(治験)が、京都大学で行われることになりました。京都大学からの正式な発表はまだありませんが、報道によると、iPS細胞からつくった細胞を数人のパーキンソン病患者に移植し、約2年にわたって安全性や効果を確認します。この治療に用いられる細胞は、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の高橋淳教授のグループによって作製されたものです。

         

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        パーキンソン病は脳内のドーパミンという物質が少なくなることにより、手足の震えやこわばり、体が思うように動かないなどの症状が起きる進行性の難病です。ドーパミンをつくっているのは、中脳の黒質という部分にあるドーパミン神経細胞です。この細胞が減ることによって脳内のドーパミンが減少し、パーキンソン病が引き起こされるのです。

         

        iPS細胞を用いたパーキンソン病の治療は、ヒトのiPS細胞からつくったドーパミン神経細胞を患者の脳に注射で移植することによって行われます。ドーパミンは黒質でつくられた後、線条体という部分に移動してから脳内に分泌されます。そこで、iPS細胞から作製したドーパミン神経細胞は、患者の線条体に移植されます。高橋教授は、これまでサルやラットでの実験で、治療の効果や安全性を確認してきました。

         

        パーキンソン病の原因はまだ分かっていません。病気が進行すると、患者は要介護や寝たきりの状態になってしまいます。iPS細胞による治療は、病気の根治を目的としたものではなく、減っていくドーパミン細胞を補充することによって病気の進行を抑えるというものです。この治療法が確立すれば、パーキンソン病の薬物治療との併用によって、病気の進行を食い止め、患者が不自由な生活を送ることを防ぐことができると期待されます。

         



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